美國製藥商輝瑞公司 (PFE-US) 周四 (29 日) 表示，其用於治療罕見遺傳性血液疾病 B 型血友病的實驗性基因療法，在後期研究中達成主要目標。
該研究的數據顯示，單次劑量的治療在幫助降低中重度至重度血友病 B 患者的出血率方面，優於目前的護理標準。
這種疾病會阻礙身體製造稱為凝血因子 IX 的凝血蛋白的能力。
輝瑞公司的療法 fidanacogene elaparvovec 旨在幫助患者在一次性治療後自行產生因子 IX，這與目前的治療方法不同，後者側重於定期輸注蛋白質。
這家製藥商於 2014 年以 2000 萬美元的預付款向羅氏大藥廠的 Spark Therapeutics 部門獲得了 B 型血友病基因療法的授權。
輝瑞計畫與歐洲和美國的監管機構討論後期數據，並在 2023 年初的科學會議上共享實驗療法的額外數據。
根據政府數據，美國血友病的患病率估計為每 10 萬名男性中有 12 例 A 型血友病和 3.7 例 B 型血友病。美國衛生監管機構於 11 月批准了第一個基因療法 CSL Ltd 和 uniQure 的 Hemgenix，用於治療 B 型血友病。
輝瑞還在後期試驗中測試其他實驗性基因療法，作為出血性 A 型血友病 和肌肉疾病杜氏肌營養不良症的潛在治療方法。