Alnylam Pharmaceuticals (ALNY-US) 周一 (9 日) 表示，美國食品藥物管理局 (FDA) 拒絕批准擴大 Alnylam Pharmaceuticals 治療罕見致命心臟病的藥物用途，理由是臨床意義證據不足。
FDA 在完整回應信中表示，該藥物 patisiran 的臨床意義尚未確定，並補充說，它沒有發現任何與臨床安全、研究實施、藥物品質或生產有關的問題。
Alnylam 表示將不再在美國尋求擴大 patisiran 的適應症。
該公司正在尋求 FDA 批准該藥物用於治療成年心肌病變患者。心肌病變是一種由突變型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性引起的心肌疾病。
此疾病也稱為 ATTR 澱粉樣變性，會導致有缺陷的甲狀腺素蛋白在器官和組織中累積。這可能會導致感覺喪失以及心臟、眼睛、腎臟和甲狀腺疾病。