泰宗 (4169-TW) 進軍核酸藥物領域,子公司台灣基因核酸新藥公司 (台基核) 與國立臺灣大學簽署產學合作協議,雙方將展開以肝臟為標靶的核酸藥物研究計畫,預計今年會完成候選藥物篩選。
根據台基核規劃,此研發計畫除了期望完成候選藥物篩選以及專利及優化與開發,2026 年啟動 A 輪募資並提出人體臨床試驗申請,針對目前全身性疾病 (代謝性疾病)、肝癌與膽道、B 型肝炎等領域,提供新一代創新療法,2028 年展開 IPO 計畫。
泰宗董事長徐煥清表示,自 2013 年以來泰宗與臺大肝病研究團隊,結合國內投入於肝臟疾病新藥開發的生技公司,成立「台灣肝病醫藥科技聯盟」,鑽研於肝病的新治療,有鑑核酸藥物被視為次世代主流療法之一,特別成立子公司台基核,讓團隊能更集中資源並專注於核酸藥物的開發。
台基核與臺大合作的核酸藥物研究計畫,也邀請臺灣大學醫學院臨床醫學研究所教授、中研院院士陳培哲擔任計畫主持人。陳培哲指出,核酸不僅是所有生命遺傳訊息的載體,更可以發揮重要的調控作用。核酸藥物能直接作用在脫氧核糖核酸 (DNA) 和核糖核酸 (RNA),從疾病源頭進行干預,調控基因或蛋白質的表現,針對目標設計高度或專一互補的核酸序列,達到「治標治本」的治療效果。
雙方此次合作將鎖定開發以肝臟為導向的核酸藥物,初期藉由研究 siRNA(小干擾核醣核酸)、DNA、mRNA 等經脂質奈米載體 (LNP) 進入肝細胞後的作用,針對全身性疾病 (肥胖、高血脂等)、及肝臟 / 肝癌與膽道疾道、B 型肝炎等三大領域,希望找出抑制肝臟產生過多致病蛋白質、或是彌補肝臟無法製造足量功能性蛋白質因而致病的目標核酸,並進行優化與修飾。
台基核董事長王雅俊指出,2022 年底美國 FDA 核准一款治療 B 型 (缺少第 9 因子) 血友病的核酸新藥 Hemgenix 上市,只需一次性治療就可以讓病患免於終身輸血之苦,達到完全根治,而該款新藥的訂價一劑高達 350 萬美元,堪稱目前全球最昂貴的藥物。Hemgenix 藥物的作用原理就是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟,並在肝臟中重新製造第 9 因子蛋白質,替補原本缺陷的基因功能。